Kako deluje?

Vsaka celica živega organizma (bodisi bakterije ali človeka) vsebuje eno ali več molekul DNK, ki jih lahko primerjamo s “knjižnico” dednih informacij.

Knjižnica vsebuje vse “knjige” (gene) potrebne za tvorbo različnih molekul (proteinov) nujnih za življenje. Sistem kod za tvorbo teh molekul je univerzalen. Vendar pa je vsaka celica v vsakem organizmu programirana, da tvori le omejeno število specifičnih proteinov v določenem okolju.

Odkrili so, da se geni lahko prenašajo iz ene celice v drugo. To je pomenilo, da se celico lahko reprogramira za sintezo določene beljakovine, npr. rastnega hormona, z uvedbo gena, ki kodira zapis za sintezo rastnega hormona, čeprav celica prvotno ni bila tako programirana (glejte spodnji diagram št. 1).

Tako modificirane celice, sedaj jih imenujemo rekombinantne celice, prenesejo nove lastnosti svojim potomcem. V celični kulturi se multiplicirajo in klon nastalih hčerinskih celic producira željeni protein.

Prednosti rekombinantih zdravil

Že več kot štirideset let pomagajo iz urina izolirani gonadotropini tisočim neplodnih parov pri izpolnitvi želje po otroku. Z uporabo tehnologije rekombinantne DNK, pa se bo izpolnjevanje te želje nadaljevalo na bolj varen in učinkovit način, zahvaljujoč kakovosti nove generacije zdravil. V nadaljevanju si oglejmo prednosti rekombinantnih zdravil:

Visoka čistota učinkovine in dobro prenašanje zdravila

V zgodnjih devedesetih letih so z uporabo prečiščevalne tehnologije pri pridobivanju gonadotropinov (spolnih hormonov), pripravki vsebovali manj kot 5% zdravilne učinkovine in več kot 95% tujih proteinov. Napredek razvoja prečiščevalnih tehnologij je leta 1993 omogočil pripravo zdravil visoke čistote, ki so vsebovala več kot 95% čistega hormona. Vendar pa se je z uporabo tehnologije rekombinantne DNK še zmanjšal delež nečistot proteinov na manj kot <1%. Zaradi večje čistote, je pri rekombinantnih zdravilih manjša verjetnost pojava lokalnih in sistemskih alergijskih reakcij, kot so npr. rdečina in razdraženost kože.

Razpoložljivost in konsistentnost

Pred razvojem rekombinantnih gonadotropinov, so FSH, LH in hCG pridobivali z izolacijo iz urina postmenopavznih žensk, kar je zahtevalo dnevno zbiranje urina darovalk. Sam postopek zbiranja urina je bil časovno zahteven in zapleten, hkrati pa ni zagotavljal zadostne količine in optimalne čistote končnega zdravila. Uvedba rekombinantne DNK tehnologije je omogočila popolni nadzor nad celotnim postopkom pridobivanja hormonov. S tem sta bili odpravljeni težavi razpoložljivosti in variabilnosti serij, ki sta prisotni pri urinsko pridobljenih hormonih.

Bolj prijazni bolniku

Zaradi izredno visoke čistote se rekombinantne gonadotropine lahko uporablja v obliki podkožne (subkutane) injekcije. Večino drugih gonadotropinov se lahko uporablja samo v obliki intramuskularne injekcije. Subkutana uporaba ima številne prednosti za bolnika, saj si bolnik lahko daje injekcijo tudi sam.

Večja učinkovitost

Nedavno se je izkazalo, da se za stimulacijo jajčnikov pri bolnicah v postopku ART, daje prednost uporabi r-hFSH pred u-hFSH. Meta analiza (sistematični pregled) randomiziranih kontroliranih kliničnih študij, ki jo je objavila Daya, je prva potrdila pomembno večjo učinkovitost r-hFSH v primerjavi z u-hFSH, gledano na število doseženih klinično potrjenih nosečnosti. Pri ženskah, ki so za spodbujanje jajčnikov prejemale r-hFSH, je bila verjetnost za dosego klinične nosečnosti za 20% večja, kot pri tistih, ki so prejemale u-hFSH, tako pri postopku zunajtelesne oploditve (IVF) kot pri postopku neposrednega vnosa semenčice v jajčne celice (ICSI). Pri ženskah v postopku IVF je bila verjetnost za dosego klinične nosečnosti za 26% večja pri tistih, ki so se zdravile z r-hFSH v primerjavi s tistimi, ki so se zdravile z u-hFSH. V isti podskupini žensk, je bila verjetnost za dosego klinične nosečnosti za 36% večja pri ženskah, ki so prejemale GONAL-f™ v primerjavi s tistimi, ki so prejemale druge r-hFSH.

Varnost

Tako kot pri vseh zdravilih, se lahko tudi pri uporabi zdravil za zdravljenje neplodnosti, občasno pojavijo neželeni učinki. Najbolj pogosti neželeni učinki so reakcije na mestu injiciranja, glavobol, slabost, bruhanje, občutljivost prsi, neugodje v trebuhu in ovarijske ciste. Dobro je znano, da so glavobol, slabost in bruhanje povezani s koncentracijo estrogena v krvnem obtoku.